출혈성 질환 혈우병, 정복의 시대 도래할까?

■ 어렵지만 무섭지 않은 병, 혈우병

대표적인 출혈 질환 혈우병. 혈액 속 지혈에 관여하는 응고인자 중 일부가 생성되지 않는 현상을 원인으로 발생합니다. 응고인자가 생성되지 않는 이유로는 유전이 대부분이며(전체 환자의 70%), 유전자가 돌연변이로 발병하는 경우도 있습니다. 혈우병은 어떤 응고인자가 부족하냐에 따라 종류가 나뉩니다. 총 12개 응고인자 중 8번 응고인자 부족으로 발병하는 혈우병 A가 전체 환자의 80~85%를 차지합니다. 나머지 15%는 9번 응고인자 부족으로 나타나는 혈우병 B이며, 최초 진단 환자의 이름을 본떠 크리스마스병으로도 불립니다.   

■ 혈우병 치료의 현재

혈우병은 과거 ‘한 번 피가 나면 멈추지 않는다.’는 증상만이 강조되어, 난치병으로 여겨지기도 했습니다. 그러나 사실 혈우병은 얼마든지 정상적인 생활이 가능한 질환입니다. 지혈이 되지 않을 뿐이지 출혈이 더 빨리. 또는, 더 많이 발생하는 건 아니기 때문이죠. 더불어 50여 년 전, 지혈을 돕는 역할의 혈액응고인자제제가 개발된 뒤에는 혈우병 환자의 정상적인 삶 유지에 힘을 더하고 있습니다.

현재 혈우병 치료제는 아쉽게도 완치 단계까지 다다르지는 못했습니다. 그러나 약의 사용주기를 늘리고, 체내 지속시간을 늘려 투여 횟수를 줄이는 등. 여러 유수 제약 업체가 연구와 개발을 통해, 혈우병 환자의 편의성 증대에 노력 중입니다. 

■ 최초의 피하 주사방식 혈우병 B 치료제

최근에는 이수앱지스가 개발중인 혈우병 B 치료제. ISU304의 임상 1상 시험 중간 결과가 화제입니다. 제11회 혈우병 및 유사질환 유럽연합학회 연례회의(EAHAD)에서 발표한 결과에 따르면, ISU304를 6일간 투약한 중증 혈우병 환자의 9번 응고인자 활성이, 정상인 대비 16%까지 증가했으며. 이는 중증 혈우병 환자를 경증 수준까지 회복시킨 수치로, 화제를 모았습니다.

이수앱지스의 이번 발표가 주목받는 이유에는 ISU304의 투여방식 또한 포함됩니다. 이수앱지스가 혈우병 B 치료제 최초로 피하 주사방식을 적용했기 때문인데요. 현재 시판된 혈우병 B 치료제가 정맥 주사방식으로, 지속적인 혈관 삽입으로 인한 감염 위험에 노출되어있는 반면. 피하 주사방식은 피하지방에 주사하면 돼, 감염 위험이 덜하다는 장점이 있습니다. 이수앱지스의 이번 임상 1상 시험 결과는 2013년 미국 카탈리스트바이오사이언스와 공동 개발을 시작해 5년만에 이뤄낸 결과로. 이수앱지스는 올해 1상 시험을 마무리하고, 2상 시험에 돌입할 예정입니다.          

 

이수앱지스가 단숨에 신약 개발 기업으로 자리 잡은 것은 아닙니다. 1999년 그룹 내 바이오 사업부로 시작해, 2001년 분사한 뒤 20년 가까이 지켜온 목표가 있었기 때문인데요. 이수앱지스가 지켜온 목표는 희귀병 치료제 국산화이며, 뚝심에 대한 결과로 이수앱지스는 희귀질환인 고셰병과 항혈전 치료제를 개발하기도 했습니다.

이수앱지스가 개발한 고셰병 치료제 애브서틴(상)과 항혈전 치료제(하) 클로티냅

혈우병 B 치료제 외에도 표적항암제, 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 등. 생명 존중이라는 가치를 실현하기 위해 노력하는 이수앱지스. 향후 30년, 50년 나아가 100년 기업으로 자리 잡을 이수앱지스를 기대합니다. 

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